Het SIMPATHIC Consortium onder leiding van Amsterdam UMC en het Radboudumc bedacht een nieuwe manier om bestaande medicijnen versneld in te zetten voor patiënten met zeldzame neurologische aandoeningen. Dit doen zij door de medicijnen te testen in gekweekte menselijke zenuwcellen. Proefdieronderzoek is hierbij meestal niet nodig. De onderzoekers krijgen 8,8 miljoen euro subsidie vanuit het Horizon Europe-programma voor de verdere ontwikkeling van hun nieuwe aanpak. De sectie Community Genetics and Public Health Genomics zal in het consortium onderzoek doen naar o.a. patiënten perspectieven en ethische aspecten.

Normaliter worden medicijnen ontwikkeld voor één ziekte tegelijk. Deze aanpak kost veel tijd en geld. Ook duurt het vaak lang voordat patiënten een nieuw medicijn kunnen gebruiken. Het internationale SIMPATHIC Consortium met 22 internationale partners bedacht een nieuwe manier voor versnelde inzet van bestaande medicijnen bij andere aandoeningen, gebaseerd op screening van weefsel van individuele patiënten. Zij krijgen hiervoor nu 8,8 miljoen euro subsidie van de Europese Commissie.

Bestaande medicijnen

De onderzoekers gaan met nieuwe technologie de werkzaamheid van bestaande geneesmiddelen testen bij patiënten met een neurologische aandoening. Daarvoor hebben ze alleen een buisje bloed of heel klein stukje huid nodig van de patiënt. Daarin zitten stamcellen, die de onderzoekers opkweken tot zenuwcellen. Vervolgens testen de onderzoekers hoe die gekweekte zenuwcellen reageren op allerlei bestaande medicijnen.

Zien de onderzoekers een positief effect van een medicijn op de zenuwcellen, dan zetten ze direct een wetenschappelijke studie op in een groep patiënten met dezelfde symptomen. Dat kunnen mensen zijn met verschillende aandoeningen. Omdat bestaande medicijnen al eerder in mensen getest zijn, is proefdieronderzoek vaak niet nodig. Dat versnelt de inzet van medicijnen bij nieuwe toepassingen enorm en verlaagt de kosten voor het onderzoek.

Impact

Projectleider en kinderarts-geneticus Clara van Karnebeek van Amsterdam UMC licht toe: “Dit project zal het een enorme impact hebben op de zorg voor patiënten met zeldzame neurologische aandoeningen, bijvoorbeeld doordat medicijnen sneller beschikbaar komen.” Projectleider en bio-informaticus Peter-Bram ’t Hoen van het Radboudumc vervolgt: “Het project zal de efficiëntie en snelheid van de ontdekking, evaluatie en goedkeuring van nieuwe toepassingen voor bestaande medicijnen aanzienlijk verbeteren.”

Het SIMPATHIC Consortium bestaat uit 22 partners, waaronder onderzoeksteams van het Radboudumc, Amsterdam UMC en andere academische centra in Europa en Canada, Europese patiëntenorganisaties, bedrijven, en een Europees infrastructuurnetwerk. Zij denken dat hun innovatieve benadering voorgoed zal veranderen hoe we denken over de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen.